Trung Quốc phê chuẩn thuốc trị bệnh Hiệp hội Alzheimer

• Trung Quốc đã phê duyệt một loại thuốc mới cho bệnh Alzheimer.
• Nhưng nhiều chuyên gia vẫn hoài nghi mà không có thêm bằng chứng và các thử nghiệm giai đoạn 3 đang diễn ra.
• Thuốc có tác dụng làm thay đổi vi khuẩn trong hệ vi sinh vật đường ruột ảnh hưởng đến những thay đổi trong não.

Các cơ quan quản lý dược phẩm ở Trung Quốc đã cấp phê duyệt có điều kiện cho một loại thuốc Alzheimer mới, đây là lần phê duyệt đầu tiên trong gần hai thập kỷ.

Cơ quan Quản lý Sản phẩm Y tế Quốc gia Trung Quốc (NMPA) đã phê duyệt cho Oligomannate (hay còn gọi là GV-971), được phát triển bởi công ty Trung Quốc Shanghai Green Valley Dược phẩm, để điều trị bệnh Alzheimer nhẹ đến trung bình và cải thiện chức năng nhận thức.

Oligomannate, có nguồn gốc từ tảo nâu biển, một loại rong biển, là phương pháp điều trị mới đầu tiên được chấp thuận trên toàn cầu kể từ năm 2003.

Một loại thuốc mới, nhưng nó sẽ giúp?

Những tiến bộ trong điều trị bệnh Alzheimer đã thành lập trong nhiều năm, với khoảng 150 loại thuốc đã không đạt được sự chấp thuận của Cơ quan Quản lý và Thực phẩm hoặc các cơ quan quản lý khác. Nghiên cứu và thử nghiệm cho những người đã được chứng minh là tốn kém và khó khăn, với thành công thấp.

Như vậy, sự chấp thuận của Oligomannate có vẻ đầy hứa hẹn, theo các chuyên gia trong lĩnh vực này, nhưng vẫn còn nhiều câu hỏi và mối quan tâm.

Tiến sĩ Gayatri Devi, nhà thần kinh học và tâm thần học, Bệnh viện Lenox Hill, NYC (chuyên về rối loạn trí nhớ) và tác giả của cuốn The The Spectrum of Hope: Một người lạc quan và cho biết. Cách tiếp cận mới đối với bệnh Alzheimer và chứng mất trí nhớ khác.

Maria C. Carrillo, Tiến sĩ, Giám đốc Khoa học của Hiệp hội Alzheimer, đã lặp lại những tình cảm này trong một tuyên bố với Healthline.

Tại thời điểm này, Little Little được biết đến chính xác về cách thức hoạt động của thuốc. Hiệp hội Alzheimer từ chối tin tưởng và được thúc đẩy bởi bằng chứng khoa học. Chúng tôi mong muốn được thấy kết quả của các nghiên cứu giai đoạn 3 quốc tế ở các quần thể lớn hơn và đa dạng hơn, mà công ty dược phẩm cho biết họ đang lên kế hoạch.

Carrillo làm rõ rằng tại thời điểm này, Hiệp hội Alzheimer không thể khuyên mọi người ở Hoa Kỳ dùng thuốc này cho đến khi đạt được các tiêu chuẩn về an toàn và hiệu quả của FDA Hoa Kỳ.

Những điều cần biết về Oligomannate

Trung Quốc NMPA đã cấp Oligomannate theo dõi nhanh vào tháng 11 năm 2018 và thuốc dự kiến ​​sẽ có sẵn cho bệnh nhân ở Trung Quốc trước cuối năm 2019.

Dược phẩm Thung lũng xanh Thượng Hải đã báo cáo kết quả đầy hứa hẹn trong thử nghiệm đa trung tâm giai đoạn 3, ngẫu nhiên, mù đôi, kiểm soát giả dược trên khắp Trung Quốc liên quan đến 818 bệnh nhân mắc bệnh Alzheimer nhẹ đến trung bình.

Theo thử nghiệm đó, Oligomannate đã cải thiện chức năng nhận thức ở bệnh nhân ngay từ tuần thứ tư và tiếp tục đến 36 tuần của thử nghiệm. Thuốc cũng được xác định là an toàn và dung nạp tốt với các tác dụng phụ được báo cáo tương tự như khi dùng giả dược.

Oligomannate có tác dụng làm thay đổi vi khuẩn trong hệ vi sinh vật đường ruột ảnh hưởng đến những thay đổi trong não, một cơ chế hoạt động mới đối với một loại thuốc Alzheimer. Các loại thuốc Alzheimer truyền thống, như thuốc ức chế cholinesterase, chỉ nhắm vào các bộ phận của não.

Các nhà nghiên cứu tại Dược phẩm Thung lũng xanh Thượng Hải đã mô tả phát hiện của họ về cơ chế này ở chuột gần đây trên tạp chí Cell Research.

Nhắm mục tiêu kết nối giữa não và ruột là một ý tưởng hấp dẫn.

Điều thú vị về loại thuốc này là nó hoạt động trên một cơ chế hoàn toàn khác so với các loại thuốc hiện đang được phê duyệt. Nó không hoạt động trực tiếp trên các chất hóa học thần kinh não hoặc tiền gửi mảng bám mà thông qua một con đường khác, Devi nói.

Các triệu chứng lâm sàng của bệnh Alzheimer là kết quả cuối cùng của nhiều con đường khác nhau. Một con đường quan trọng là con đường viêm và quần xã ruột có liên quan phức tạp trong việc này. Việc thay đổi hệ sinh học đường ruột có thể có ảnh hưởng đến tình trạng viêm như là một yếu tố ảnh hưởng đến nhận thức, cô nói.

Các trường hợp gia tăng của bệnh Alzheimer

Hiệp hội Alzheimer nói rằng có một nhu cầu cấp thiết để phát triển các liệu pháp mới để đối phó với mối đe dọa ngày càng tăng của bệnh Alzheimer và bệnh mất trí nhớ.

Ngày nay, ước tính 5,8 triệu người Mỹ đang sống chung với bệnh Alzheimer và con số này tiếp tục gia tăng. Mười phần trăm những người từ 65 tuổi trở lên mắc chứng mất trí nhớ liên quan đến Alzheimer. Số lượng người mắc chứng mất trí nhớ Alzheimer trong số những người từ 65 tuổi trở lên dự kiến ​​sẽ tăng lên khoảng 13,8 triệu vào năm 2050.

Bệnh cũng ảnh hưởng không tương xứng đến một số giới tính và chủng tộc.

Gần hai phần ba người Mỹ mắc bệnh Alzheimer là phụ nữ. Người Mỹ gốc Phi và gốc Tây Ban Nha cũng có khả năng mắc bệnh cao hơn người da trắng.

Động lực cho các phương pháp điều trị Alzheimer bổ sung đã dẫn đến những phát triển thú vị khác gần đây vẫn chưa được FDA chấp thuận.

NeuroEM Therapeutics, một công ty có trụ sở tại Hoa Kỳ, đã khuyến khích sử dụng phương pháp điều trị điện từ xuyên sọ (TEMT) để điều trị bệnh Alzheimer. Mục tiêu là sử dụng dòng điện từ để đánh bật hoặc phân tách hai protein độc hại.

Hai protein này nằm bên trong các tế bào thần kinh của não được biết là có liên quan đến sự phát triển của bệnh Alzheimer.

Và tháng trước, nhà sản xuất thuốc Biogen tuyên bố rằng họ một lần nữa cố gắng tìm kiếm sự chấp thuận từ FDA cho một loại thuốc gọi là aducanumab. Thuốc trước đây đã thất bại trong hai thử nghiệm trước đó.

Với sự gia tăng đáng kể về tài trợ, các nhà khoa học có thể làm việc với tốc độ nhanh hơn để nghiên cứu các khu vực mới và có nguồn lực trước đây có thể cung cấp cái nhìn sâu sắc về các yếu tố rủi ro bổ sung, và có thể là con đường mới để điều trị và phòng ngừa, ông Carrillo nói.

Đây là một thời gian thú vị trong lĩnh vực nghiên cứu bệnh Alzheimer và bệnh mất trí nhớ, và chúng tôi tại Hiệp hội Alzheimer không bao giờ lạc quan hơn, cô nói thêm.